Page 109 - 医学检验技术发展与创新

第三章 血液病检验与诊断

PCC 效果均不佳，或由于药物可及性或经济原因无法持续应用 rFVIIa 时，在权
衡血栓风险并发症风险后，可谨慎考虑选择序贯应用 rFVIIa 及 PCC。
（3）rpFVII
I 由于旁路途径药物治疗期间无法通过实验室检查进行监测，并且存在血栓

风险，国外的一线治疗选择中还有 rpFVIII。在一项单臂多中心前瞻性研究中，
100% 的患者在使用 rpFVIII24h 内出现阳性治疗反应，rpFVIII 用于一线治疗时有
效率为 94%，与作为二线治疗时（73%）相比有更高的治疗成功率，85.7% 的患
者最终获得完全缓解，未出现血栓事件、血小板减少及过敏反应，未发生治疗

相关的严重不良反应。rpFVIII 与旁路途径药物的一个重要区别是能够通过监测
FVIII：C 水平，调整治疗剂量，从而允许针对患者给予个体化的治疗。同时避免
FVIII：C 过度升高导致血栓形成风险增加。一项回顾性分析显示，在伴有心血管
疾病的严重出血患者中，由于血栓风险增加，减少 APCC 和 rFVIIa 的初始剂量被

证明是无效的，在这些患者中使用推荐剂量或低于推荐剂量的 rpFVIII 治疗均有
效，且未增加血栓风险，有效性和安全性良好。
（4）FVIII 浓缩剂和 1- 去氨基 -8-D- 精氨酸加压素（1-desamino-8-D-
arginine-vasopressin，DDAVP）

急性出血时 FVIII 制剂和 DDAVP 通常效果不佳或无效，尤其对于高抑制物
滴度（>5BU/mL）的患者，即使使用大剂量 FVIII 制剂也难以有效。国外指南建
议 DDAVP 可考虑用于低抑制物滴度（<5BU）时的轻微出血发作。2021 版中国
指南建议仅在患者为低滴度抑制物且无法获得旁路途径药物时或其疗效不佳时使

用大剂量 FVIII 止血，如疗效不佳，及时更换其他止血药物。在无其他选择且出
血轻微时，DDAVP 需在谨慎评估后使用。
（5）抗纤溶及其他药物
抗纤溶药物可作为出血的辅助治疗，泌尿系出血患者不建议使用，常用药

物有氨甲环酸、氨基己酸等。由于抗纤溶药物与 PCC 同时应用时血栓风险增加，
应避免联合用药，如必须同时使用建议间隔 6h 以上。APCC 与抗纤溶药物联合
使用时未增加血栓风险。艾美赛珠单抗是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，
由于血药浓度达峰需要数周，只能用于预防出血，不能用于治疗急性出血。日本

一项前瞻性、多中心、开放标签的 III 期临床研究评价了艾美赛珠单抗在 AHA 患
者中的疗效、安全性和药代动力学，在应用艾美赛珠单抗之前 58.3% 的患者发生

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