Page 110 - 医学检验技术发展与创新

医学检验技术发展与创新
Development and Innovation of Medical Laboratory Technology

了严重出血，在治疗期间，所有患者均未出现严重出血，未发生出血或严重感染
所致死亡或任何研究相关的严重不良事件，没有实验室检查显示有高凝倾向。此
外，还有两项正在进行的评估艾美赛珠单抗预防 AHA 患者出血疗效的临床试验。
EngelenMM 等回顾性分析 7 名成人 AHA 患者使用艾美赛珠单抗止血治疗，有效

并且未出现新的出血。但目前缺乏大规模临床使用数据评估其有效性及安全性。
6. 止血疗效评估
综合评估患者的主诉、症状和体征、红细胞压积、血红蛋白水平及影像学
改变。在急性出血发作期间，应在短时间（6 ～ 12h）内评估出血部位和严重程度。

治疗效果和恶化情况的指标因出血部位的不同而存在差异，在评估是否止血或治
疗是否无效的观察间隔上也存在差异。有研究建议止血治疗完全缓解定义为“在
使用止血药物治疗 2 天后没有再出血”。
3. 抑制物清除

（1）一般原则
所有患者在确诊后应立即采取 IST 以清除 FVIII 抑制物，恢复 FVIII：C 水平，
因为在抑制物被清除之前，患者仍然有出血的风险。但是，一些研究显示高达
37% 的患者出现了 IST 相关副反应，如白细胞减少、严重感染和脓毒血症、血小

板减少、糖皮质激素诱导的糖尿病和精神疾病，死亡率高达 16%，其中，严重感
染是 AHA 患者死亡的重要原因。如何获取快速清除抑制物减少出血和治疗相关
副反应风险之间的平衡至关重要。
（2）一线治疗

一线治疗方法包括糖皮质激素单药（S）、糖皮质激素 + 环磷酰胺（S/C）、
糖皮质激素 + 利妥昔单抗（S/R）。有研究显示：高抑制物滴度、严重出血和糖
皮质激素单药治疗与较低的缓解率独立相关，糖皮质激素单药治疗的完全缓解
率（complete response，CR）显著低于糖皮质激素联合治疗，但联合治疗的感染

率和感染导致的死亡率显著高于单药治疗。因此必须对每个患者仔细评估风险
与收益后选择合适治疗方案，根据患者 IST 疗效分为不良组和良好组，不良组：
FVIII ∶ C<1% 或抑制物滴度 >20BU/mL，良好组：FVIII ∶ C ≥ 1% 且抑制物滴
度≤ 20BU/mL。根据分组推荐一线治疗方案：良好组给予糖皮质激素单药，不良

组给予糖皮质激素联合利妥昔单抗或环磷酰胺。妊娠相关 AHA 的 IST 治疗首选
糖皮质激素单药治疗。对于联合治疗的患者应加强预防感染治疗。

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