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医学检验技术发展与创新
Development and Innovation of Medical Laboratory Technology

近年来有多个研究者将其他治疗方案与 MSD-HSCT 进行对比，结果仍显示出
MSD-HSCT 在 SAA 治疗中的重要性，目前对该移植方案的争议主要在于其适用
的年龄范围，尤其是该方案是否可以扩大年龄范围至 50 岁。HUANG 等人的研究
表明 MSD-HSCT 与 IST 联合 TPO 受体激动剂组的 OS、EFS 在 40 岁以下的患者

中没有显著差异且均表现较好，然而在 40~50 岁的患者中两组的 OS、EFS 均较差，
并且提出了随着随访时间的延长，后者组的患者可能会遇到更多的不良事件，如
疾病复发、治疗失败、并发感染等，从而更加证实了 MSD-HSCT 的优越性。然
而该篇研究的样本量偏少，且两组之间存在年龄差距，年轻患者中行 MSD-HSCT

的更多，从而使两组之间的可比性下降。YOUNG 等的研究也指出了对 40 岁以上
的患者行 MSD-HSCT 后移植失败以及 GVHD 的发生率显著增加。因此需要更大
的样本量和更长的随访时间来增加对大于 40 岁患者选择治疗方式的可靠性。然
而 MSD-HSCT 作为 SAA 的一线治疗地位仍是不容置疑的。

2. 非血缘相合供者造血干细胞移植 MUD-HSCT
由于只有 20% ～ 30% 的患者有同胞全相合供者，所以研究者们在几十年前
就开始了对 MUD-HSCT 的研究。然而，在 20 世纪 80 年代和 90 年代初进行的
MUD-HSCT 的结果并不乐观，OS 仅约为 35%，且 GVHD 和感染的死亡率都很高。

随着时间的推移，由于第一，改进了供受体之间的 HLA 配型；第二，更好的预
处理方案，如使用 Flu，减少 Cy 剂量，避免使用 TBI 等；第三，移植后免疫抑制
剂 Cy 的运用，不仅有利于植入，也可以减少 GVHD 的发生率；第四，治疗感染，
特别是侵袭性真菌病技术的提高；第五，改善了血液制品的获取和质量等，使得

MUD-HSCT 普适性更高。
而针对成人 SAA 的异基因 HLA 匹配非亲缘供体造血干细胞移植，目前建
议在免疫 IST 失败后进行。DUFOUR 等的研究表明在 SAA 的儿童中，行 MUD-
HSCT 和 MSD-HSCT 的数据显示出相似的结果，所以在没有 MSD 和 MUD 现成可

用的情况下为儿童考虑一线 MUD-HSCT。这项研究同时提到了一线 MUD-HSCT
可能优于在 IST 失败后行 MUD-HSCT，造成这种差异的最可能原因之一是诊断与
治疗的时间间隔，在 IST 失败后行 MUD-HSCT 队列中，从诊断到行 MUD-HSCT
的平均时间超过一年，而 BACIGALUPO 等的研究表明从诊断到 HSCT 的时间更

长是 MUD-HSCT 结果的不利因素，可能与多次输血产生抗供体抗体或因长期中
性粒细胞减少而出现严重感染相关，这为行一线 MUD-HSCT，而不是等待 IST

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