Page 76 - 医学检验技术发展与创新

医学检验技术发展与创新
Development and Innovation of Medical Laboratory Technology

常用的 ATG 制剂，甚至超过了 r-ATG 的使用。YANG 等的研究通过对多种 ATG
的 ORR、OS、复发率、克隆性演变等比较，结果表明 pATG 与 CsA 相结合治疗
SAA 是有效和安全的，在没有 hATG 的地区，pATG 可以用作标准 IST 方案的替
代 ATG 制剂。然而这项研究是单中心回顾性研究，仍需要进行前瞻性随机对照

临床试验来证实 pATG 的疗效。
（三）TPO 受体激动剂
TPO 受体激动剂可与 TPO 受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，
刺激骨髓巨核系的增殖分化，从而促进血小板的生成和释放。目前主要有艾曲泊

帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕，临床试验较多的为艾曲泊帕。艾曲泊帕不仅可以选
择性地与 TPO 受体相互作用，也可通过抑制干扰素 γ 的功能来促进造血反应。
Li 等人的研究使用艾曲泊帕治疗先前未经治疗的 SAA 患者，结果表明在 6 个月
时获得部分缓解（PR）的患者中，持续使用艾曲泊帕使在 7 个月至 12 个月之间

获得反应的患者中几乎有 40% 能够获得完全缓解（CR)，因此，建议在 6 个月时
达到 PR 的患者使用艾曲泊帕到 12 个月。此外有多项研究表明艾曲泊帕与 IST 联
合在 SAA 患者中的治疗中显示非常有效。DUFOUR 等的研究也表明了艾曲泊帕
与 IST 结合可作为对一线 IST 没有反应的儿童 SAA 患者的二线治疗。

铁超负荷是 AA 患者的一个重要特征。肝脏、心脏和胰腺等器官中过量的铁
沉积会导致严重的器官功能障碍，并引起细胞损伤。铁过载会导致氧自由基的产
生，从而进一步损害造血细胞并抑制造血。由于对 IST 无反应的大多数 AA 患者
依赖红细胞输注，从而导致继发性铁过载。LEE 等的研究中显示出有铁过载的

AA 患者在铁螯合治疗后出现血液学反应，这表明铁螯合可以恢复铁过载患者的
造血功能。艾曲泊帕、海曲泊帕都可以作为铁螯合剂，阿伐曲泊帕则不具备此作
用。YANG 等的研究表明铁螯合作用对 AA 患者来说可能是一把双刃剑。在铁负
荷过大的患者中，铁螯合作用可以缓解对造血的抑制。同时，在铁负荷正常的患

者中，这种作用可能会导致缺铁，从而导致造血物质缺乏，影响造血。因此，在
使用铁螯合剂治疗的整个过程中，特别是在治疗的早期阶段，应监测血清铁情况。
在骨髓中，间充质干细胞对于促进造血干细胞的增殖和分化至关重要。研
究发现，SAA 患者的骨髓基质细胞中存在造血干细胞的维持不足现象，LI 等通

过小鼠实验发现，SAA 小鼠体内造血干细胞对 CD4+T 细胞分化为 Th17 细胞的
抑制作用减弱，同时对 Treg 分化有异常影响，而这种功能失调的免疫调节可能

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