Page 75 - 医学检验技术发展与创新

第三章 血液病检验与诊断

失败提供了参考性。但是该研究是一篇回顾性研究，可能存在选择偏倚等，并且
缺乏对生活质量的评估，仍需前瞻性的随机对照试验来证实。
3. 脐血造血干细胞移植（CB-HSCT)
CB-HSCT 可作为造血干细胞的一种非常有效的替代来源。其具有包括分泌

生长因子的能力、增殖潜力水平跟高以及端粒更长的增殖优势。该方案的优点有：
第一，快速可用的高浓度干细胞；第二，低免疫原性；第三，对捐赠者无风险；
第四，获得慢性 GVHD 的风险更低；第五，较低的 HLA 匹配严格性；第六，增
加捐赠者的数量等；缺点有：（第一，供应为一次性；第二，单个脐带血单位的

细胞剂量较低；第三，粒系、巨核系植入速度以及免疫恢复较慢；第四，移植失
败的风险更高；第五，发生感染的风险增加；第六，储存成本较高等。
目前，将行 CB-HSCT 后的长期未复发的患者与行其他移植术后的患者进行
比较的数据很少。TONG 等在一项回顾性研究中证实，CB-HSCT 和外周血 MUD

移植（均使用相同的预处理方案）的生存结果相似，但前者的生活质量更高，
且慢性 GVHD 发病率更低。但该研究缺乏标准的评分表来对患者的生活质量进
行评估。而在 BREWER 等的一项研究中，对 CB-HSCT 存活 2 年的患者使用了
Karnofsky 绩效评分（KPS）来评估其生活质量，该项研究结果表明 CB-HSCT 患

者的生活质量高于外周血 HSCT，可能与该组患者住院时间更长、接受的预处理
方案更多以及慢性 GVHD 发生率较低相关。但该研究所采取的是一次性调查，
并没有对移植后标准化间隔时间进行系列性的评估。LIU 等的研究也表明了在
CB-HSCT1 年后，有 94% 的患者没有服用免疫抑制剂，并且可以有正常学习活

工作生活。
（二）免疫治疗
目前 ATG 制剂主要有马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG)、兔抗胸腺细胞球蛋白
（r-ATG）和猪抗胸腺细胞球蛋白（p-ATG)，自 2000 年以来，h-ATG 在中国一

直不可用，因此我国对 rATG、pATG 的研究较多。HU 等的研究中提出 rATG 比
hATG 具有更强、更持久的免疫抑制作用，可能是其效果较差的原因，该篇研究
通过比较了不同剂量的 rATG，得出减低剂量的 rATG(3.0mg/kg/d）是有效可行的，
不仅可以抑制SAA的异常免疫反应，而且可以达到理想的血液学反应和生存结果。

这为减少 ATG 的毒副作用提供了新思路。由于 pATG 的价格较低，自 1983 年
推出，并于 2004 年被批准用于治疗 AA，目前已经成为了中国 SAA 患者 IST 中

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