Page 119 - 中药学课程教学实践与反思

第三章 中药药理教学与毒理研究

关规定执行。

一、中药新药研发面临的问题及思考

（一）中药新药研发面临的问题
目前中药新药研发以病证结合的中药复方为主，往往具有长期的人用经验。
但中药的特点决定了其在研发过程中面临诸多实际问题：药物研发不能体现以临
床价值为导向，创新药物研发不足；虽有人用经验，但针对受益人群及组方特点

的中医理论立项依据凝练的不够充分；中药功效、疗效特点体现不足，难以判断
是否支持临床研究；基础研究薄弱，多成分的作用靶点和机制研究尚不充分。
1. 方证一致性评价
目前，中药新药的功效研究是研发难点之一。因此需要丰富和发展符合中医

药临床特点的实验方法学体系来揭示方剂功能主治和证的现代科学内涵，即药物
组方与中医理论、主治证候相对应，其中包括了整体实验中的动物模型、生物学
指标和细胞实验。方证的一致性评价始终是中药新药临床审评关注的重点，常由
于对处方功效与主治证候的对应关系认识不准确，选择的主治证候和处方功效不

符或搭配不当，造成证候选择失误，致使方证不符，是目前临床试验经常出现的
问题。
2. 临床定位与人用经验

中药临床定位不清是既往中药新药研发的短板。因为不同新药处方组成、剂
量、工艺的不同，不同品种的功效一定不同。中药临床定位，可以从文献和临床
经验中提炼出来。可以是针对某种疾病，或者是针对疾病的不同病情程度或发展
阶段，或者仅针对一个特定证候，症状都可以，这在新药研究阶段需要明确。新
药研发、临床评价、审评政策等不同主体都应重视临床定位，这一点需要通过数

据来证实，体现中药特点和价值。中药新药多来源于临床验方，应该重视发掘古
代文献和临床用药经验。如经典名方是临床组方用药的基础，也是中药新药创制
的源泉。中药新药在进入法定的临床试验之前，人用经验可为临床试验设计中临

床价值、安全性等提供参考依据。
3. 适应证候设计与疗效评价
中药新药的研制基于中医药理论和临床实践，中医证候的观察和疗效评价是
中药新药临床试验的重要内容之一。中医证候既是目标适应证的纳入标准，同时

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