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甲状腺疾病理论与治疗研究
Research on the theory and treatment of thyroid disease

四、先天性甲减的治疗

CH的治疗首选左甲状腺素钠（L-T4），推荐初始治疗剂量10～15μg/（㎏.d），
对初始剂量的选择目前仍存在争议。CravenM 等人的研究提出，高初始剂量 L-T4

（>12.5μg/ ㎏ .d）可能导致甲状腺机能亢进症，在随访期间一半以上患者需要
减少剂量，他们建议减小初始剂量，以避免过度治疗。Soliman 等人对接受高剂
量 L-T4（15μg/ ㎏ .d）作为初始治疗的 45 名患者的研究中，约有四分之一在随
访期间出现甲状腺机能亢进症而需要调整用药剂量。SchoelwerMJ 等人在 2017 年

的一项研究显示：采用初始剂量 15μg/（㎏ .d）的 LT4 治疗剂量即便对于甲状腺
缺如所致的 CH 患儿，似乎也超出了甲状腺激素的需求量。超过生理水平的 FT4
可能会导致：颅缝过早闭合、行为问题、注意力障碍，此外，还可能对青春期的

智商产生负面影响，其中一项研究提出比起治疗不足，过度治疗对神经发育有着
更为不利的影响。国内几项关于 CH 不同初始剂量的疗效分析结示：8μg/（㎏ .d）
的初始剂量在我国是比较安全有效的初始剂量，这与我们早期关于初始给药剂量
的研究结果：标准剂量（10μg/ ㎏ .d）疗效优于小剂量，有所不同。

然而，Bakker 等人研究发现不同初始剂量与血清 TSH 和 FT4 水平正常化
时间之间没有相关性：L-T4 的平均初始剂量为 8.4±3.1μg/ ㎏ .d，低剂量组
（6.4±2.1μg/ ㎏ .d）和高剂量组（11.8±1.4μg/ ㎏ .d）血清 FT4 和 TSH 都在相

似的时间内达到了目标水平。上述的研究未综合考虑到患儿的病因和严重程度等
影响因素，采用单一的初始剂量。Mathai 等人对所有 CH 患者的使用固定 L-T4
初始剂量提出了质疑，并回顾分析了 CH 患者的可变初始剂量策略，在他们的研
究中，以 10、12 和 15μg/ ㎏ .d 的初始剂量给药，分别用于甲状腺激素合成障碍、

甲状腺异位和甲状腺缺如的患儿，结果显示上述剂量在 14 天内使不同病因 CH
患儿血清 FT4 达到正常范围。Kempers 等人对于 CH 的严重程度和开始治疗的年
龄对预后影响的研究指出：CH 的严重程度是决定长期认知和运动机能的主要因

素，而非治疗开始的时间。因此，应根据甲减的病因和严重程度实施更精准的个
体化用药。
最新的欧洲指南的更新对 CH 的初始治疗剂量的范围做出了更详细的

推荐，对于原发性 CH 患儿，重度（FT4 ＜ 5pmol/L）建议 L-T4 起始剂量为
10 ～ 15μg/（㎏ .d），轻度（FT4 ＞ 10pmol/L）者 L-T4 初始剂量为 10μg/（㎏ .d）；

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